Outcome neuropsicologico dei bambini trattati per medulloblastoma a rischio standard nello studio PNET 4 europeo controllato randomizzato di radioterapia iperfrazionata verso radioterapia standard e chemioterapia di mantenimento

Autori: Câmara-Costa H, Resch A, Kieffer V, Lalande C, Poggi G, Kennedy C, Bull K, Calaminus G, Grill J, Doz F, Rutkowski S, Massimino M, Kortmann RD, Lannering B, Dellatolas G, Chevignard M; Quality of Survival Working Group of the Brain Tumour Group of SIOP-Europe

Titolo originale: Neuropsychological Outcome of Children Treated for Standard Risk Medulloblastoma in the PNET4 European Randomized Controlled Trial of Hyperfractionated Versus Standard Radiation Therapy and Maintenance Chemotherapy

Rivista: Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2015 Aug 1;92(5):978-85

Impact Factor 2014: 4.258

Si tratta di uno studio multicentrico che ha previsto la collaborazione di vari centri oncologici Europei, con lo scopo di verificare l’outcome cognitivo in pazienti sottoposti a due protocolli diversi per il trattamento del medulloblastoma, il più frequente tumore maligno cerebrale del Sistema Nervoso Centrale in età evolutiva. Nello studio europeo HIT-SIOP PNET 4 , i pazienti con medulloblastoma a rischio standard sono stati trattati con radioterapia iperfrazionata (HFRT) o radioterapia standard (STRT) seguite, in entrambi i casi, da chemioterapia di mantenimento. Nel complesso 338 pazienti (età: 4-21 anni) provenienti da 10 paesi europei sono stati assegnati ad uno dei due tipi di radioterapia in modo randomizzato tra il 2001 e il 2006. Quattro delle 10 nazioni che prendevano parte allo studio sono riuscite ad applicare i protocolli per la valutazione dell’outcome cognitivo tra il 2004 e il 2013.

Dei 216 pazienti sopravvissuti in Francia, Germania, Italia e Svezia (in remissione per 9 mesi), 137 avevano dati completi relativi all’outcome cognitivo. Inoltre, un sottogruppo di 35 dei 137 partecipanti, era stato sottoposto ad almeno due valutazioni con le stesse misure, con un tempo intercorso dalla radioterapia alla valutazione di 2.9 anni.

L’outcome oncologico ha mostrato una sopravvivenza simile in entrambi i gruppi. Dato che uno studio precedente aveva dimostrato che la Radioterapia Iperfrazionata si associava a maggiori difficoltà di crescita staturale, ma a migliori esisti nelle funzioni esecutive, soprattutto in bambini inferiori ad 8 anni, lo scopo della ricerca era quello di proseguire il confronto sugli effetti dei due sottotipi di trattamento sulla performance cognitiva. I risultati hanno confermato un lieve miglior outcome nei bambini di età inferiore a 8 anni alla diagnosi, soprattutto per gli aspetti verbali, nei bambini sottoposti a Radioterapia Iperfrazionata, in accordo con i risultati precedenti. Nel complesso, le abilità cognitive non differivano, comunque, in modo significativo nei due tipi di trattamento. Questo risultato è rimasto invariato anche nell’analisi del gruppo sottoposto a follow-up.

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